U osoby chorej na SCID (rodzaj ciężkiego złożonego niedoboru odporności), u której komórki szpiku kostnego nie działają prawidłowo z powodu mutacji genowej na chromosomie X, zastosowano przedstawioną poniżej metodę leczenia.
- Sklonowano prawidłowy allel, który nie warunkuje wystąpienia choroby (nieobecny w komórkach pacjenta).
- Do genomów retrowirusów pozbawionych zjadliwości wstawiono inserty (fragmenty) RNA kodujące prawidłowy allel.
- Retrowirusami zakażono, wcześniej pobrane od pacjenta, komórki szpiku kostnego, które następnie hodowano w kulturze komórkowej.
- Zmodyfikowane komórki szpiku kostnego wstrzykiwano do szpiku kostnego pacjenta.
a) Określ, czy opisany sposób leczenia osoby chorej na SCID można uznać za terapię genową. Odpowiedź uzasadnij.
b) Wyjaśnij, dlaczego w opisanej metodzie wykorzystano retrowirusy jako wektory. W odpowiedzi uwzględnij mechanizm infekcji wirusowej.
c) Określ, czy pacjent, u którego zastosowano przedstawioną metodę leczenia, przekaże allel warunkujący SCID swoim córkom. Odpowiedź uzasadnij.